Spenden für die Forschung, um Kinder zu retten

Morbus Tay-Sachs und Morbus Sandhoff sind angeborene Krankheiten des Hirnstoffwechsel. Wie bei der Azheimer-Erkrankung sterben die Zellen des Gehirns ab, allerdings sind bei Morbus Tay-Sachs und Morbus Sandhoff im Unterschied zu Alzheimer in erster Linie Kinder und Säuglinge betroffen. Betroffene Kinder verlieren nach und nach alle bereits erlernten Fähigkeiten und müssen viel zu früh sterben. Es gibt noch keine zugelassene Therapie, die die Funktionsstörung des Gehirnes wieder herstellt, nur Symptome können gelindert werden. Ein Hoffnungsschimmer ist, dass Wirkstoffe gefunden wurden, die bei ähnlichen Krankheiten wirken und die den Krankheitsverlauf positiv beeinflussen können. Um die hierzu notwendigen klinische Forschung zu ermöglichen, sammelt der Verein Spenden und hat mit dem privaten und gemeinnützigen Forschungseinrichtung SphinCS Lyso eine natürliche Verlaufsstudie der Krankheit initiiert. Die Ergebnisse dieser Registerstudie sollen die Diagnostik und Behandlung der Krankheiten erleichtern und die Chancen erhöhen, in Medikamentenstudien aufgenommen zu werden. Alle hier gesammelten Spenden fließen in dieses gemeinsame Projekt.