Hoffnung für Kinder mit MEF2C Haploinsuffizienz Syndrom (MCHS)
Ein Projekt von MEF2C Hilfsorganisation e.V. in Plankstadt, Deutschland
MEF2C Haploinsuffizienz Syndrom (MCHS) ist eine schwerwiegende genetische Erkrankung. Ihre Spende hilft,eine präklinische Registerstudie zu finanzieren & den Weg für eine weltweite Therapie bis 2030 zu ebnen – für eine bessere Zukunft von Betroffenen
Schon 201 Spenden.
Mach auch du mit!
Du erhältst eine Spendenbescheinigung vom betterplace (betterplace.org gGmbH).
Über das Projekt
Simon Max von MEF2C Hilfsorganisation e.V. ist für dieses Projekt verantwortlich
Sophia ist fünf Jahre alt und lebt mit den täglichen Herausforderungen des MEF2C Haploinsuffizienz Syndroms (MCHS). Sie kann nicht sprechen und ist geistig auf dem Entwicklungsstand eines Kleinkindes. Viele andere betroffene Kinder kämpfen zusätzlich mit Epilepsie und schweren motorischen Einschränkungen. Doch mit Ihrer Hilfe können wir eine Therapie entwickeln, die ihnen Hoffnung schenkt.
🎯 Unsere Vision: Eine Therapie bis 2030
Gemeinsam mit unseren Partnerorganisationen – der MEF2C Foundation (UK) und Rarebird (USA) – haben wir, die MEF2C Hilfsorganisation e.V., eine internationale Initiative gestartet, um die sogenannte „Clinical Readiness“-Studie für MCHS zu finanzieren. Diese wird von der renommierten Weill Cornell School of Medicine in New York geleitet
Gemeinsam mit unseren Partnerorganisationen – der MEF2C Foundation (UK) und Rarebird (USA) – haben wir, die MEF2C Hilfsorganisation e.V., eine internationale Initiative gestartet, um die sogenannte „Clinical Readiness“-Studie für MCHS zu finanzieren. Diese wird von der renommierten Weill Cornell School of Medicine in New York geleitet
Das Ziel: Die Zulassung einer Therapie, die betroffenen Kindern wie Sophia wirklich hilft.
Und die Forschung macht große Fortschritte:
Unter der Leitung von Dr. Christopher Cowan an der University of South Carolina (MUSC) wird - auch dank ihrer Unterstützung - im Rahmen des "Pathways to Hope" Programms an einer Gentherapie speziell für MCHS geforscht. Diese Gentherapie zielt darauf ab, die genetische Ursache der Erkrankung direkt zu behandeln. Die ersten Ergebnisse sind mehr als vielversprechend.
Und die Forschung macht große Fortschritte:
Unter der Leitung von Dr. Christopher Cowan an der University of South Carolina (MUSC) wird - auch dank ihrer Unterstützung - im Rahmen des "Pathways to Hope" Programms an einer Gentherapie speziell für MCHS geforscht. Diese Gentherapie zielt darauf ab, die genetische Ursache der Erkrankung direkt zu behandeln. Die ersten Ergebnisse sind mehr als vielversprechend.
Doch um die Therapie Realität werden zu lassen, benötigen wir weiterhin Ihre Unterstützung, um die notwendigen Vorarbeiten wie eine präklinische Registerstudie und toxikologische Untersuchungen zu finanzieren.
🔬 Aktuell arbeiten wir intensiv an der Eröffnung einer europäischen Plattform, die eng mit dem Team in Cornell kooperieren wird. So treiben wir den globalen Fortschritt gemeinsam voran.
💙 Helfen Sie Kindern wie Sophia:
👉 Spenden Sie Hoffnung – jeder Beitrag zählt.
👉 Teilen Sie unsere Mission – gemeinsam sind wir stärker.
Ihre Hilfe bringt uns der Therapie näher.
🌍 Gemeinsam können wir die Welt für Kinder mit MEF2C verändern.
Werden Sie Teil dieser Bewegung:
📘 Facebook: facebook.com/mef2c_hilfsorganisation
📸 Instagram: @mef2c_hilfsorganisation
🔗 Weitere Infos: www.mef2c.de
📸 Instagram: @mef2c_hilfsorganisation
🔗 Weitere Infos: www.mef2c.de
Informiere und engagiere dich!
Werde Fan und erhalte spannende Neuigkeiten von der Organisation
Sammle gemeinsam mit Bekannten selbst Spenden für dieses Projekt
Über
betterplace.org ist die größte deutsche Spendenplattform. Seit 2007 helfen wir Menschen, Hilfsorganisationen und Unternehmen, Gutes zu tun. Alle Organisationen auf betterplace.org sind gemeinnützig. Da auch wir selbst gemeinnützig sind und nicht profitorientiert arbeiten, ist unsere Plattform für die Organisationen kostenlos.
- 2007gegründet
- 15.000gemeinnützige Organisationen
- 300 Mio €für den guten Zweck
