Care-for-Rare Foundation

 Eigentlich ist die Behandlung kindlicher Krebserkrankungen eine wahre Erfolgsgeschichte: Die allermeisten kleinen Patientinnen und Patienten können heute geheilt werden. Es gibt aber auch kindliche Tumorerkrankungen, die sich diesem Erfolg entziehen. Hierzu gehören zum Beispiel bestimmte Krebsarten des Gehirns, für die es auch heute noch keine Heilungsmöglichkeiten gibt. Wir möchten gerade diesen Kindern helfen und suchen nach molekularen Tumorschwachstellen, die man mit einer neuen Generation von Krebsmedikamenten zielgenau ausnutzen kann. Die Suche nach solchen „therapeutischen Fenstern“ gleicht aber durchaus der Suche nach der sprichwörtlichen Nadel im Heuhaufen, denn bei über 20.000 für Eiweiße kodierenden Genen ist das Austesten eines molekularen Medikaments nach dem anderen sehr langwierig. Wir nutzten deshalb die erst seit wenigen Jahren bestehenden Möglichkeiten der CRISPR-Genomeditierung, um im Hochdurchsatz mittels sogenannter CRISPR-Screens auszutesten, ob nicht eine bestimmte Krebszelle die Funktion eines konkreten Gens viel mehr benötigt als gesunde Körperzellen. Wir legen dabei besonderen Wert darauf, dass therapeutische Schwachstellen durch Biomarker vorhersagbar werden. Unsere Hoffnung ist es, dass wir einen kleinen Teil dazu beitragen, dass heute noch unheilbare kindliche Krebserkrankungen behandelbar werden. Die großzügige Unterstützung so vieler Menschen rührt uns sehr und hat es uns ermöglicht eine sogenannte CRISPR-Bibliothek herzustellen, mit der wir bis jetzt wenig Beachtung findende molekulare Zielstrukturen identifizieren konnten. Wir arbeiten nun mit Hochdruck daran die zugrundeliegenden biochemischen Vorgänge besser zu verstehen – und auch daran vorherzusagen, wie sich diese neuen Ansätze in bestehende Therapieprinzipien eingliedern könnten.